遺伝子治療

最近発表されたiPS細胞移植による治療、また現在進行中の自治医大で行われている遺伝子治療と並んで、その効果が期待されているのが免疫療法と言われる一連の薬剤（ワクチンを含む）です。其の中でも下記二つが最も実現に近いところまで来ているようです。尚、下記のPASADENA、PADOVAはそれぞれアメリカ、カルフォルニア州の都市名イタリアの都市名で、単なる研究のコード名で、特に意味はないようです。1.Prasinezumab（プロシネズマブ）開発：Roche（ロシュ）＋Prothena

ポイントノーススター歩行評価（NSAA）、TTR（TimetoRise）、10-m歩行/走（10MWR）の3つの主要な機能的アウトカムにおいて、事前に特定した傾向加重未治療の外部対照群と比較し、エレビジス投与2年後に統計学的に有意かつ臨床的に意義のある結果が得られたエレビディス投与群と外部対照群との機能的な差は、投与後1年から2年の間に増加した。新たな安全性シグナルは認められず、これまでのエレビジスの一貫した管理可能な安全性プロファイルがさらに強化される―――――――――――――――

【お知らせ】当科ではスタッフ医師を募集しています。募集要項はこちらです。当科の紹介記事はこちらから。メールでのお問い合わせはhematology@aih-net.comまでお願いいたします。こんにちは。血液内科スタッフKです。年末恒例？のNEJM論文を今回も紹介していきます。ついに、という気のする血友病Bに対する遺伝子治療の第Ⅲ相試験最終解析結果です。FinalAnalysisofaStudyofEtranacogeneDezaparvovecforHemo