遺伝子治療

【お知らせ】当科ではスタッフ医師を募集しています。募集要項はこちらです。当科の紹介記事はこちらから。メールでのお問い合わせはhematology@aih-net.comまでお願いいたします。こんにちは。血液内科スタッフKです。年末恒例？のNEJM論文を今回も紹介していきます。ついに、という気のする血友病Bに対する遺伝子治療の第Ⅲ相試験最終解析結果です。FinalAnalysisofaStudyofEtranacogeneDezaparvovecforHemo

治療を受けるまでのハードルが高い理由先日ご来院されている患者さんから、遺伝子治療のために検査を受けることになったというお話を聞きました。恥ずかしながら詳細を知らなかったのですが、国内で初となる網膜色素変性症に対する遺伝子治療（ルクスターナ）が保険治療として2か所の医療施設で始まっているそうです。その内の一つである神戸アイセンターは、網膜色素変性症に限らず当院の患者さんも多く通院されています。以前からIPS関連の研究も盛んにされており、そちらのイメージが強かったのですが、

最近発表されたiPS細胞移植による治療、また現在進行中の自治医大で行われている遺伝子治療と並んで、その効果が期待されているのが免疫療法と言われる一連の薬剤（ワクチンを含む）です。其の中でも下記二つが最も実現に近いところまで来ているようです。尚、下記のPASADENA、PADOVAはそれぞれアメリカ、カルフォルニア州の都市名イタリアの都市名で、単なる研究のコード名で、特に意味はないようです。1.Prasinezumab（プロシネズマブ）開発：Roche（ロシュ）＋Prothena