遺伝子治療

私は一応お薬関係の職業ですので（エレビジスの会社ではなく、直接の利害関係にはありません）、あまりテキトーなことは言わないようにはしたいですが、効果面にもコメントはしておきたいと思います。エレビジスはあくまで、”有効性が推定されている”段階です。『効くかどうかも分からない薬に3億円もかけるのは疑問』『せいぜい人工呼吸器を付けるまでの期間が少し延びるだけでしょ？』みたいな意見があるのは承知していますが、その意見に対して実際は肯定も否定も出来ません。個人的には、これまでの常識を変えるような効果を

新規小児神経疾患に対する世界初の遺伝子治療研究に成功〜希少疾患の治療法開発に向けた大きな一歩〜医学部生理学講座の桑子賢一郎准教授、医学部附属病院病理部の荒木亜寿香准教授らの研究チームは、重度の小脳失調および認知機能障害などを呈する乳児期発症神経変性症（CONDCA）の治療法の開発のために、マウスを用いた遺伝子治療研究を行い、運動制御に重要な小脳神経細胞の変性・脱落と運動機能障害を抑制することに成功しました。この結果は、CONDCAの世界初の治療法開発に向けた大きな一歩になると期待され