遺伝子治療

ポイント●脊髄を浸す脳脊髄液（CSF）に直接注射するNovartisの脊髄性筋萎縮症（SMA）遺伝子治療Itvisma（イトビスマ；onasemnogeneabeparvovec）を米国FDAが承認しました。●2歳以上のSMA患者への使用が許可されました。●Itvismaの中身は2歳未満のSMA患者への使用が承認されている静注の遺伝子治療Zolgensmaと同じです。●Zolgensmaの静注量は体重ごとに異なりますが、濃縮されているItvismaのCSFへの注射量は体重補正を必要とし

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