遺伝子治療

【お知らせ】当科ではスタッフ医師を募集しています。募集要項はこちらです。当科の紹介記事はこちらから。メールでのお問い合わせはhematology@aih-net.comまでお願いいたします。こんにちは。血液内科スタッフKです。今回はNaturemedicineからで、レンチウィルスベクターを用いてCAR-T細胞を体内で作ってしまおうという、面白いコンセプトの第Ⅰ相試験をご紹介いたします。Invivogenerationofanti-BCMACAR-Tcells

治療を受けるまでのハードルが高い理由先日ご来院されている患者さんから、遺伝子治療のために検査を受けることになったというお話を聞きました。恥ずかしながら詳細を知らなかったのですが、国内で初となる網膜色素変性症に対する遺伝子治療（ルクスターナ）が保険治療として2か所の医療施設で始まっているそうです。その内の一つである神戸アイセンターは、網膜色素変性症に限らず当院の患者さんも多く通院されています。以前からIPS関連の研究も盛んにされており、そちらのイメージが強かったのですが、

120A-3重症化した拡張型心筋症に対し、現時点でわが国で行われていないのは？a緩和ケアb心臓移植c遺伝子治療d僧帽弁置換術e植え込型除細動器植え込み術（解答）ｃa緩和ケア；心不全の治療は継続しながら生活の質の維持・向上のため多面的なケアを行うb心臓移植；根治治療ですが、なかなかドナーが、、c遺伝子治療；まだ治療法として確立していないようですd僧帽弁置換術；合併症のMRは心不全を悪化させるため施行されることがあるe植え込型除細動器植え込；心

一部抜粋希少疾患である遺伝性痙性対麻痺（HSP）には治療法が存在しないが、ドレクセル大学医学部とマサチューセッツ大学チャン医学部の研究チームが画期的な成果を上げたウイルスベクターを用いてHSP疾患原因変異を持つ遺伝子を沈黙化させ、正常な遺伝子と置換する手法による原理実証の成功を達成した。これにより疾患進行の予防、さらには逆転さえ可能となった。本研究では、ドレクセル医科大学のピーター・バース教授（PhD）と主任研究員エマヌエラ・ピエルマリーニ博士（PhD）が率いるチームが、HSPマウスモデ

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬エレビジス（一般名デランジストロゲンモキセパルボベク）が5月13日に条件・期限付きで製造販売承認を取得しました（中外製薬2025年5月13日）。その1カ月ほど前の薬事審議会再生医療等製品・生物由来技術部会（2025年4月18日開催）で議題となっていました。エレビジスは、ジストロフィン蛋白の機能を残して短縮化したマイクロジストロフィン遺伝子を、アデノ随伴ウイルス血清型rh74（AAVrh74）というウイルスの殻で包んだ構造をしています。静注