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バイオヘブンは5月31日、脊髄小脳変性症の治療薬、トリリルゾールを米食品医薬品局(FDA)に提出1年前、この薬は第3相試験で主な目標を達成できませんでしたが、その後のBiohaven社のデータ分析で、SCA3型の参加者の間で、よりポジティブな兆候が見られることが判明しました。Biohaven社が承認を求めているのは、このサブグループである。トリルゾールは、筋萎縮性側索硬化症の治療薬であるリルゾールのプロドラッグ製剤である。経口投与により、血中のアミノペプチダーゼが
バイオヘブンは5月31日、脊髄小脳変性症の治療薬、トリリルゾールを米食品医薬品局(FDA)に提出1年前、この薬は第3相試験で主な目標を達成できませんでしたが、その後のBiohaven社のデータ分析で、SCA3型の参加者の間で、よりポジティブな兆候が見られることが判明しました。Biohaven社が承認を求めているのは、このサブグループである。トリルゾールは、筋萎縮性側索硬化症の治療薬であるリルゾールのプロドラッグ製剤である。経口投与により、血中のアミノペプチダーゼがトリペプチド担体からリル
【研究成果】脳神経内科学分野の畠野雄也非常勤講師らの研究グループは、本研究所で遺伝子検査が行われた脊髄小脳変性症3型と歯状核赤核・淡蒼球ルイ体萎縮症のデータを用いて、キャリアの方の現在の年齢と遺伝情報から、それぞれの年齢における未発症確率を予測しました💡✨https://t.co/m7H1O4nejc—新潟大学脳研究所(公式)(@niigata_nouken)2023年5月18日概要新潟大学脳研究所脳神経内科学分野の畠野雄也非常勤講師、同研究所脳神経疾患先端治療研究部門の石原
再生医療製品ステムカイマルの開発費用に対する希少疾病用再生医療等製品試験研究助成金の2022年度交付額確定に関するお知らせ当社が開発中の再生医療製品Stemchymal®(以下、ステムカイマル)は、厚生労働大臣の承認を得て希少疾病用再生医療等製品に指定され、2022年6月28日に開示いたしましたとおり、国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所から希少疾病用再生医療等製品試験研究助成金の交付を受けることが決定しておりました。リプロセル4月28日https://ssl4.eir-parts
残念です先日、紹介した新薬開発縮小に入ったということもあるのかもしれませんね米バイオジェン、新薬開発を縮小アルツハイマー薬などに集中[25日ロイター]-米製薬大手バイオジェンは25日、新薬研究開発のうち少なくとも4件を停止あるいは中断し、アルツハイマー病治療薬「レカネマブ(米国製品名『レケンビ』)」を含む有望治療薬に経営資源を集中する方針を発表した。コスト削減の取り組みの一環となる。jp.reuters.comナショナル・アタクシア財団、4月25日HPよりバイオジェン社は、
4/29にAtaxiaUKが載せていますバイオジォンの発表を待っていましたけどリリースがありません(バイオジォンジャパンも)調べていたら国際運動失調症財団も4月27日、Twitterに載せていました治験内容も発表されていますので載せますAPharmacokineticsandSafetyStudyofBIIB132inAdultsWithSpinocerebellarAtaxia3-FullTextView-ClinicalTrials.govA
ドイツ神経変性疾患研究センター(DZNE)を中心とする欧州研究コンソーシアム(ESMI)は、フランスの製薬会社セルヴィエ研究所と共同で、神経変性疾患「脊髄小脳失調症3型」(SCA3)の研究を行うことになりましたのでお知らせします。本共同研究により、治験への道を開き、より良い治療法の確立に貢献することを目指します。ドイツ神経変性疾患研究センター(DZNE)についてDZNEは、神経変性疾患(アルツハイマー病、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症など)のあらゆる側面に取り組み、予防、治療、ヘルスケ
トレハロース、久しぶりに聞きました海外では研究されてるんですねSLS-005は筋萎縮性側索硬化症(ALS)でも効果があるみたいで、異常タンパク質の凝集を減少させる効果があるようです脊髄小脳変性症治療薬「SLS-005」(トレハロース静注)のFDAによる治験申請受理およびファストトラック指定のお知らせ中枢神経系疾患および希少疾患の治療法の開発に注力している臨床段階のバイオ医薬品企業であるシーロス・セラピューティクス社は、脊髄小脳失調症(SCA)の治療薬であるSLS-005(トレハロース注
今日は2ヶ月振りの神経内科に私の父と行ってきました。まだ指定難病受給者証の申請中で、10月末頃を予定していたのでまだお薬は出してもらえないかと思っていたのですが、セレジストを今回から出せるよ、という話になりそれまで沈黙していた父にお母さんセレジスト飲んでたよね?と聞いたら堰を切ったように話し出しまして私もね、当時は色んな所に駆け回ってとにかく調べたんですがね、この病気は治らんのですよ!ワハハ!!とか言い出してそれまでの流れで少し感情的になり、涙が出かけていたのですがすーっと引っ込
SCA3型の国内リリースがあまりありませんねですので昨年のものですが海外の情報を遺伝子治療開発会社のuniqureがAAV(アデノ随伴ウイルス)ベクターによるAMT-150の研究を進めています昨年5/14のリリースではこれから大型動物による研究を始めるとあります元々、中枢神経系疾患の研究をしているので今年はハンチントン病のリリースが多いです日本語より英語が堪能な人がいらっしゃいますのでこちらPreclinicalTargets-Gene
今年6月に初めて神経内科を受診しました母を見ていたので、私に病気があることはなんとなくわかってはいたのですが、見て見ぬフリをし続け発症が遅ければ進行が遅いそのことばかりを気にして、杖歩行になっても病院に行かず(治療できるわけではないという思いで)40代まで持ち堪えたかったのですがこの度37歳でついに脊髄小脳変性症の診断を受けました。MRIの結果、発症は推定7年前(30)程だろうと言われてしまいました><SCA3母由来です。そしてブログに本当にたくさんの同病の方がいらっしゃる
こんにちは!今日は日中暖かくなるらしいが、ほんとか?家の中寒いんですけど(笑)たまーに、外のほうが暖かい日があるので、そのパターンかも。さて、昨日はパパめずらしく家事やりました(笑)ミニ四駆行きたーい。とか途中言ってましたが、行って来たら?って言ったら、今行ったら夕飯の準備、間に合わないもん。と・・(笑)だから、来週行くんだってー。もうね、ミニ四駆屋さんに転職したら?っていう長男の提案には、さすがにお断りしてましたが・・。それじゃ、食べていけないよ~。だって。私
おはようございます!本日42歳の誕生日を迎えたにあたって、今の現状と今後の課題を・・(笑)今の現状歩行:フラフラ感強くなりました。もはや杖様に頼りっぱなしです。まだ一本杖ですが、二本のほうが危険性は少ないんだろうな~って。ただ、二本にするとねー。物が持てないという不便さが・・。リュックにすれば?って言う声もいただいておりますが。手:相変わらずの不器用っぷりです。細かい作業をするのが超苦手。お裁縫を最近女子に付き合って再開しました。針に糸は通せる。パン
おはようございます!これから、マスク探しの旅にでます。子供用のマスクがもうないの。マスクが売ってない~って騒がれ始めたころ、うちにはまだたくさん在庫がありました。ちょっと前に、箱買いしていた、私!えらいぞ!!って思って、これがなくなるころには落ち着いているだろう・・とたかをくくってたんですがぁ。学校へ毎日子供三人が付けていったら、ピュ~っとなくなってしまいました((;∀;)長男よ、あんたは大人用でいいんじゃない?!って言ったら、大人用はデカい!!と反論され、まぁ、でかいん
こんにちは!午前中リハビリでしたー。今日も徒歩でとぼとぼと・・いや!今日は天気も良く、歩きやすい気候だったので、タイムトライアルです。リハビリに通いだしたころは20分で行けてました。しかし、だんだんと遅くなり、杖をつくようになって最近は30分かかるようになっていました。何気に気になってたの。また、時間かかったーって落ち込むの。だから、今日は本気だして歩いてみて、今の自分の実力を見極めようかと・・。そして、その時間をこれからの指標にしようかと・・。気合い入れて歩きましたよ。途中
おはようございます!なんだか、今日は寒さが緩み、女子もルンルンしながら学校へ行きました。次男はいつも通り、家ではパンイチの威張りん坊(まるで裸の王様(笑))、一歩外に出ると、死人のようなうつむき加減で歩いていきました。相変わらずなので、「元気」ということでしょう。長男は友達が最近迎えに来てくれます。親としては「こいつ、友達いるんだろうか?」状態の小学校生活だったので、こういう現象は非常に安心します。今日は、お二階ママさんとこの娘ちゃん(長男と同級生)とタイミングがあったようで、三人
こんにちは!最近いつも言ってますが、今日も寒ーい!!今日が一番寒いんじゃない?!朝、窓の結露が凍ってて!!窓に貼りついたレースカーテンをはがすのにベリベリっと音がして気が付いたんですが。ちょっと、窓が凍ってるよ!!(正確には窓の結露が凍ってる)ってびっくりして声にだしたら、見せて、見せて~!と寄ってきたのは女子だけでした。そのあとに次男も来た。長男なんか部屋から出やしない。昨日、寝る前に私と長男ケンカしたからか?まぁ、喜びいさんで見学に来られても困る年ごろなので、いい
こんにちは!今日はさむーい!!昨日も寒かったけどー!!ミラクルさんのブログによると、熊本は雪が積もってたようですが、大分は全然積もっていません。昨日チラホラ落ちてきたとき、子供は興奮してましたが。由布岳とか山のほうは積もってるだろう。それにしても寒いです。寒いが!昨日よりも体調よろし。フラツキも昨日ほどではなく、ラッキー♪♪今日こそは、ハリーポッターを進めよう。もう少しでイベント終わっちゃう。早くクリアしないと!!昨日の授業参観は女子と次男のだったんですが、二人の校舎は離れ
おはようございます!今朝は寒ーい。風も強ーい。午後から雨らしいです。やだなー。寒いからか、風が強いからか、生理だからか、(たぶん全部)体が動かん。大体月一回、超不調な日があって体調とともにメンタルも凹む日があるんですが、どうやら、今日みたい。がっかりよ。まぁ、以前はわけわからずに襲ってくる絶不調にマジで凹んでましたが、ブログ書きだしてから、だんだん好調と不調の波がわかるようになりました。私の場合、生理周期とほぼ一致。今日が不調のピークでこれからすこーしずつ上向き
こんにちは!大分は朝から雨です。雨の中、パパは4時起きでミニ四駆の大会に熊本まで行きました。昨年行ったコレ↓↓↓↓あれから一年たつのかー。はやいなー。今年は、子供ら塾の試験があるので、私はお留守番。パパはミニ四駆仲間と乗り合わせで行きました。四時に起きるって!!自分で起きれるの?!と思っていましたが、遠足の前の子供のように、はやめに寝て(笑)、はやめに起きて(笑)用意して行ってました。仕事のときは起きないくせに。わたしゃ布団の中で見送りました。好きこそものの上手なれ
こんにちは!朝、起きたら8時前でした。いやー、びびったわぁ。起き上がろうとしたら、いやーな感じの揺れ。地震ではないです。私が個人的に揺れているのです。起き上がるのにいつも近くの柱をつかむのですが、今日は柱の周りにぬいぐるみたちがもさっと。女子めー・・。昨日片づけずに寝やがったな~。ぬいぐるみたちをどけながら、立ち上がろうとしたら、膝カックンしちゃうし、あきらかにいつもに増してへんてこな体。もしや・・・朝シャワーするときに覚悟してすっぽんぽんになりましたが、生理じゃなかっ
おはようございます!今朝はパパ早くに出勤。はいはい、いってらっしゃいよ。と見送ろうとしたら、あっ。そういえば、25000円いるんだった。ちょうだい♡えぇっ?!25000円っ?!そういうことは、できるだけ早めに言ってほしい仕事で使うんだろうから、いずれ返ってくるのはわかっているが、あらかじめ郵便局へ行って用意ってもんが・・仕方なしに家計費を覗いてみたら、29000円あった(笑)そこから25000円渡したら~??はい、いくら残るでしょうか??給料日25日、その前に
こんにちは!ぼーっとコーヒー飲みながら、芋けんぴ食べてたら、もうこんな時間!!やばい、やばい。今日は次男のお友達が毎週やってくる「木曜日」(笑)ちいっとは部屋を片付けなくては!という見栄もあり、おやつを用意しておかなくては!という見栄もあり・・見栄だらけで忙しい(笑)あ、おやつは芋けんぴでいいかな?だめ?しかも、早くも明日はバレンタインということなので、女子が帰ったら一緒にチョコレート作ろうね。って約束しちゃったので、実は超面倒なのですが、仕方ない。やるしかない。チョコレート
こんにちは!今日の予報では曇りのち雨のハズだったのに、朝起きたらすでに降っていました。リハビリ行きたくなーい。めんどうくさーい。なんだか、そういわれれば、体調も良くないと言われれば良くないような気もする~。朝シャワーを浴びながら、サボるための言い訳を考え中。しかし、結局サボる勇気がでずに雨の中ヨボヨボ歩いていきました。シトシト降りくらいだったから、まだ良かったです。リハビリ、行ったら楽しいんですよね。でも、歩いていくのが面倒で・・。かといってバスの乗り降りの動作のほうが嫌だ
こんにちは!なんやかややってたら義母から電話あり、まーた長電話でした(笑)ぎゅっと縮めたら3分もかからない内容だけど、ほぼほぼ義父の愚痴で30分近く・・まぁ、彼女の心が軽くなるならいいんだけどさ。なんでも、また荷物を送ってくれたらしい。ありがとうよ~。昨日は長男の学校で進路PTAでした。受験は生徒と学校と保護者の団体戦です!頑張りましょう!!って言葉。やる気というか、全員で合格するぞー!!がんばるぞ、おー!!みたいな盛り上がりにびっくり!今の受験ってこんなに大変なものだっ
おはようございます!昨日は以前注文していた食べ物が届きました~。芋屋金次郎の芋けんぴ井原水産のカズチーカズチーは、今夜比べてみました。で紹介されてて、気になってたんですが、なかなか注文できずに迷ってました。ついにポチっと、ネットで注文したのが昨年の10月末。あれから3か月半…昨日ついに届きましたー!!注文が多すぎて生産が追い付かなかったらしい。そりゃ、期待するよねー。味…燻製風味のチーズにプチプチの数の子が入ってて美味しいです。酒のつまみにしたら最高だろう。ただ、私はお酒辞めたので、
こんにちは!昨日のむかむかはなんだったんだでしょうか?食欲なくても食べれたので、ま、いっか。食べると美味しかったし。そのうち治まってきたので、近くのDocomoへ午後から行ってきました。二年前、長男が中学に入る折に、行動範囲が広がるだろうと想定して、連絡手段を持たせたい。しかし、スマホはな~。まだ早い気がするんだけど~。ってDocomoで相談したら、タブレットを勧められて。タブレットとスマホの違いは通話ができるかできないかです。って言われたもんだから、通話が出来ないなら意味ない
おはようございます!今朝は起きたら気持ち悪い。私、気持ち悪いってことは滅多にないんですが、いったいなにが起こったんだ?!一年に一回あるかないかの出来事に、どう対処したらいいか自分でもわかりません(笑)とりあえず、寝ればいいのか?
おはようございます!今朝も寒い~!!外は曇りです。天気が良いから寒いのかと思ったら、そうではなく・・これが冬ってことですね。とにかく、寒いです。寒いんですが、(だれもやってない)ハリーポッターのイベントが始まったので、今日も外へ出なくてはならない。イベントクリアがもはや使命。今日の予定は、午後から子供らの塾の面談があるのみ。春期講習と4月からの塾内容を決めにいくんですが、長男受験生。次男中学生に上がるので、塾代がボボボーン!とあがります。女子のプログラミングと合わせて恐ろしい金額
こんにちは!今日も、寒い~。洗濯物干す手がかじかんじゃって。。お天気はいいから、外に干すけど。がんばって、乾いてくれい!!さて、先日オムロンの体脂肪計を手に入れた我が家。(NTTなんちゃらのポイントがいつの間にやら溜まっていて、一気に交換しました♪)なんでも、スマホアプリと連動していて、測定したらデータがスマホにピッて送られるらしい。が、私のスマホに対応していないのか、なんでかはわからぬが、初日と二日目だけデータ送られてきたものの、そこからうんとも寸ともいいません。パパの