ALS新薬

新内閣のニュースを見ていて、サプライズ人事があることに気がつきました。厚生労働大臣に初入閣で選ばれた上野賢一郎衆議院議員の存在です。面白いことにメディアもノーマークだったことが分かるくらい、上野さんの情報は現時点で詳しい説明がありません。何故彼が任命されたか、情報を持っているメディアがいないのだと窺えます。ただ今回はっきり言えることは、この人事は我々ALS患者にとって非常に期待出来るという事です。彼の任命を決めたのが高市新首相だとするとそれは大きく評価出来ると考えます。自民党は問題がある政党です

トランプ政権によるリストラで混乱が続くFDAが、COYA302の第2相治験の申請を受理したという最新情報を共有させていただきます。COYA302については、こちらを参照ください：『制御性T細胞機能を正常化し、ALSの進行を止める新治療候補COYA302、』コーヤセラピューティック社が開発中のCOYA302がALSの進行を止める新治療候補として今後、関連記事やニュースで注目されることが多くなると私は見ています。…ameblo.jpコーヤセラピューティック社が開発中のCOYA30

おはようございます☀今日は、また梅雨に戻るそうだ。私は歩行器で施設の食堂まで歩いていけます。トイレでズボンを危なかっしいですが下ろせます。そう考えるとロゼバラミン効いているのか？昨年の11月に診断が出たので、まだ、期間が短いのか？ただ左の腕が上がりにくくなっています。できるだけ楽しめる時にと、今日は友達に車で六甲山の森林公園の紫陽花が綺麗なので連れて行ってもらいます。来たるべき時に備え、今は楽しい思い出をたくさん作っておきます。私は、3人の孫にも逢えたし幸せな方かもと思うように

トランプ大統領が就任した1月20日以降、株式市場のみならず世界中が混乱しています。上記は特に為替相場が難しくなったくらいで、個人的には問題ではなかったのですが、我々ALS患者が無視できない問題が起きています。トランプ大統領と政府効率化省のイーロン・マスク氏が行っていることは、ALS新薬開発のスピードを妨げる脅威的な存在であることを問題として認識する必要性があることを、今回共有したいと思います。日本のメディアもこのことを書いてる記事は未だありません。トランプ大統領と政府効率化省のイーロン・マス

先日ニュースと新聞で発表されていました☆『ＡＬＳ進行に関与免疫細胞とタンパク質発見徳大グループ治療薬の開発期待』体が徐々に動かせなくなる難病、筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）の臨床研究に取り組む徳島大医学部臨床神経科学分野の和泉唯信教授と藤田浩司講師のグループが、ＡＬＳの進行に関わりの深い免疫細胞とタンパク質を発見した。治療薬の開発などにつながると期待される。【プレスリリース】筋萎縮性側索硬化症（ALS）の進行に関連する免疫細胞とタンパク質の特定に成功-国立大学法人

ブログの皆さんもお使い始めてますねロゼバラミン週2日、2ccx2本、筋肉注射4年前に通っていた神経内科の先生が、「今、米国で高濃度ビタミン薬が、ALSの薬として使われています。日本ではまだ先ですが。」それならば、ビタミン剤をたくさん飲めばいいかもと言うことでアリナミンを買ってみたけれど、そんなに沢山はとても飲めなくて、一回2錠程度。それじゃ、効くわけないなー一瓶でやめた記憶がある。。その時、認証されていればよかったなあ。もう、あちこち穴開けられて、体も

お腹に穴を開けたのは、ALS診断後、五か月後でした。進行すると口から栄養が取れなくなるので、とりあえず元気なうちに、開けて置いた方が良いと言われてそして、気管切開してから使うのかと思ったが、嚥下機能がまだ落ちていなかったので、穴は閉じたまま。だけど、開けてから3年も経つのだから、たまには使ってみようという事で、11月から使う事になりました。毎朝100ccの水を、専用シリンジで入れてもらってます入院してた時以来の、腹からDrinkなれてないヘルパーさんもいて、腹の上にぶちまけた人

先日アップロードされたウェビナー：ハーバード大学メリット教授によるプレゼンテーションと質疑応答のセッションからを見て得た情報を下記の通り箇条書き形式で共有させていただきます。お久しぶりです。現在行われている遺伝子変異治療ですが、遺伝性・家族性だけではなく、それ以外（メリット教授はSingletonorNon-Geneticという表現を使用しましたが、遺伝性はFamilialもしくはGeneticに対して、通常、Sporadic(孤発性)という言葉が使われるので、S

家族性ＡＬＳに対する薬剤が昨日承認されました。ALS治療薬「トフェルセン」の承認を厚労省専門部会が了承特定の遺伝子変異の患者対象厚生労働省の専門部会は2日、米製薬企業バイオジェンが開発した難病「筋萎縮性側索硬化症（ALS）」治療薬「トフェルセン」について、製造販売を承認することを了承した。SOD1と呼ばれる遺伝子に変異がある患者が対象で、全体の約2％が該当する。

厚労省ALS新薬製造販売を了承国内初の治療薬となる見通しhttps://www3.nhk.or.jp/news/html/20241203/k10014656431000.html

発売日に初投与して、二度目の投与も終えたので感想を。①結構な量の筋注なので注入中かなり痛い！注入後は痛くないので安心してください。②尿が真っ赤になる。知らない人はビビるかもしれない程の赤さ。副作用も少ないと言われているので、ワシは続けるつもりです。興味のある方は参考にしてください。

本日、11月20日付けで薬価収載、発売されたロゼバラミンを訪問医が入手してきてくれました。メーカー、薬局へ根回ししていた効果絶大です(笑)。当然一番乗りを目指すよね～投与前に希釈する必要があるらしく、訪問看護師二人と妻が大騒動すること20分。ようやく準備が出来たようです。添付書に従っ大腿部にブスっ。この量の筋肉注射は想像通りに・・・痛い！ＡＬＳに対するメコバラミンの投与は発症直後から研究に参加していたので、今日のこの日は思いもひとしおです。ただし、希釈の手

先日の東京出張で報告したロゼバラミンが昨日付で承認されました。これから薬価収載の手続きを経て年内にはＡＬＳ患者の手元に届きそうです。被験者として研究に参加しただけあって思いもひとしおです。

常々お世話になっている和泉唯信徳島大学教授より東京にて記者会見を行うとの連絡がありました。ＡＬＳ発症直後からメチルコバラミンの被験者として長く研究に参加していたワシは「当事者としてワシが行くしかないじゃん！」てなわけで全国一万二千人のＡＬＳ患者を代表して？参加してきました。一万二千人の代表がワシでエエの？(笑)祝辞を述べ、花束贈呈ではグラビアアイドル並みにフラッシュを浴び、当事者として個別にインタビューされ、緊張した～。メチルコバラミンは歯科でも末梢神経麻痺で処

プライムCとは、シプロフロキサシン、セレコキシブという既存の薬剤を配合した、ALSの進行を遅らせることを狙いとした新薬。らしい。薬の細かいことは専門家ではないので、知らん。が、知識薄いクセに頑張って少し説明を。この抗生物質と抗炎症剤の配合薬は、まだ海外での治験段階だが、第三層に移行するとのこと。ちなみにこの第一層から第三層、フェーズ1からフェーズ3ともいうが、第一層試験新しい薬剤の安全性を評価する規模は数十人ていど第二層試験薬の有効性と安全性を評価する規模は数十人から

正直なところ、パソコンが使えなくなっています。それが理由で情報発信できておらず、当方のブログをフォローいただいている方々には申し訳ないです。パソコンのキーボードを打とうとする右手の動きが難しくなりました。今こちらは人差し指でiPhone端末で入力しています。去年の今頃は、パソコン使えなくなる日を昨年末と予測していたので、半年近く持った方です。新薬の情報共有や、解説を加えて展開したい内容はその後もあります。Coya302以外にも同じくTreg細胞を狙うCK0803や、シナプス活性を狙い運動ニ

紹介された治療院に行く日が来ました。当時は南青山にあり、表参道駅を出るのに時間がかかり、治療院まで10分さらにかかり。。2回目からはタクシーにしました。場所は岡本太郎記念館の正面でした。先生は30代の男性でした。神経系の疾患を数多くみていて、私が所属していたリハビリセンターのPTやOTも見学に来たことがあるという話でした。同僚からも情報収集していたのですが、そこで情報を得ることはできなかったことになりますね。。一通り動きをみてもらい、カラダの状態をみてもらうと、後頭部に強い衝撃が残

ALSの進行抑制を目的とした徳島大学とエーザイのメコバラミン高用量製剤、遂に独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に新薬承認申請がされました。先月末の話ですが、順当に行けば、年末12月頃に病院で治療を受けられるようになると考えます。1月25日、エーザイ株式会社のプレスリリース:メコバラミンの高用量製剤について、日本において筋萎縮性側索硬化症（ALS）に係る適応で新薬承認を申請|ニュースリリース：2024年|エーザイ株式会社エーザイ株式会社のニュースリリース「メコバラミ

最近EAPのその後の厚労省の進捗状況について上野議員に質問し、やり取りをさせていただいておりましたが、その中で、明日国会で上野議員が厚労大臣に質問されるという情報を上野議員事務所より頂きましたので、以下共有させていただきます。トフェルセンに関しての質問になるようです：明日の衆議院予算委員会で、政府に対して質問に立ちます。政府に対して問題提起し、対応の検討状況を確認し、早期承認につなげたい。明日質問時間：２月１４日（水）9:25頃から約25分間（自民党2人目の質疑者です。小

わたしは5日前に署名しました。厚労省もコメントには目を通しますので、コメントも記入しています。こちらから署名できます：あなたの声がチカラになりますALS完治の未来に向けて！遺伝学的原因によるALS（家族性ALS）の初の治療薬「商品名：QALSODYTM(一般名：トフェルセン)」の早期承認の実現に力をお貸しください！www.change.org青木さんのブログ：トフェルセンは、SOD1型に特化した治療薬です。SOD１型は主に遺伝性／家族性のALSで、アメリカでは全体の２％です

進行を止める卓越したALS治療薬はいつ出てくるのか？失った機能を取り戻す薬の誕生を期待することは非現実的な考えだろうか？昨日10月7日午後に行われた東邦大学主催のオンラインイベント「ALSカフェ」でプレゼンされたベッドラック教授に、その場でオンラインのQ＆Aを使って聞いてみました。内容をシェアさせていただきたいと思いました。東邦大学医療センター大森病院脳神経センター（脳神経内科）東邦大学医療センター大森病院脳神経センター（脳神経内科）のサイトです。当院脳神経内科が担当する疾患は

夕方ウェブ検索をしていたら”TakedaacquireslicensetoALStherapyaimedattoxicTDP-43”のタイトル記事が目に入り、「えっ武田薬品が？」となり、即日本語検索をしたら日経の記事（一昨日）を見つけました（不思議なことに武田薬品のホームページには未だ本件のプレスリリースは掲載されていません）。武田薬品、米企業のALS治療薬候補取得最大870億円で-日本経済新聞武田薬品工業が米バイオ企業のアキュラステムから、全身の筋肉が衰えるALS

iPS細胞を使った世界初のALSへの創薬として世間を騒がし、我々ALS患者に当時大きな希望を持たせた「ロピニロール」、慶大の岡野教授のベンチャー、株式会社Ｋファーマが今月10月17日に上場するようです。彼らが上場を目指しているのだろうということは当方の昨年9月22日、約一年前の記事で予測させていただいていました。必要以上に時間をかける彼らの治験の進め方が全て不自然だったからです。通常上場には準備に時間がかかります。患者にいち早く届けたいと言っておきながら、治験の進行や、進め方がおかしいのは、

8時間にも及ぶ諮問会議は厳しい結果に終わりました。残念ですが、ブレインストーム社の幹細胞治療NurOwnのFDA認可は非現実的なものとなりました。最終的に次の質問：”DothedatapresenteddemonstratedsubstantialevidenceofeffectivenessfortreatingmildtomoderateALS?”（これまで提示されたデータは軽度から中等度のALS患者への治療の有効性を示す重要な証拠と判断できますか？）に対

今から約24時間後（米国9月27日、東部時間午前10時）に幹細胞治療NurOwnの有効性を有識者間でレビューするFDAによる諮問委員会が始まります。12月8日にFDAの認可期日がありますが、明日はそれに向けたマイルストーンです。CTGTACSeptember27,2023MeetingAnnouncementThisisthemainpagefortheCBERCellular,Tissue,andGeneTherapiesAdvisoryComm

第56回医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議が、3日前、先日8月30日に開かれました。レリブリオが審議の対象になっていることが判りますので、情報として共有させていただきます。上野議員からも、この枠組みで、厚労省内で検討が進んでいることは教えていただいていたので、そろそろと思っていた次第です。状況としては「学会見解待ち」というステータスです。レポートの12ページ目で確認できます。https://www.mhlw.go.jp/content/11121000/001139401.p

人はALSと確定診断されたとき、どのような希望を持てるのか？ALS確定診断イコール死刑宣告とアメリカではよく表現されますが、そんな状況で一体何に希望を見出せるのか、といったテーマのウエビナ―を見つけました。CCALSCultivatingCompassionEducationSeriesDr.BedlackonReasonsforHopeAfteranALSDiagnosisRecordedonMay15,2022.Dr.RichardBedlac

幹細胞治療NurOwnのブレインストーム社の発表及び各メディア記事によると、米FDAは9月27日に諮問委員会の開催と、12月8日を幹細胞治療NurOwnの最終認可日（PDUFA：医薬品審査期限日）にすることを決定したようです。BrainStormCellTherapeuticsAnnouncesFDAAdvisoryCommitteeMeetingtoReviewNurOwn®BiologicsLicenseApplicationScheduledforSe

6月下旬に世界ALSデーという日があることは、とある記者の方から聞いて知っていましたが、それとは別にアメリカでは6月2日（日本時間本日6月3日）は「ルーゲリック・デー」という日があることを今日、ひまわりさんのブログで知って、学びました。その流れでインターネットで調べてみました。ご存じの方も多いと思いますが、アメリカではALSをルーゲリック病ともいいます。ルーゲリックは1941年にALSで亡くなった有名な大リーグの野球選手です。彼は1925年6月2日にニューヨークヤンキーズでデビュー、彼の命

アメリカで活躍する有名な日本人のALS専門の医師、コロンビア大学の三本先生がプレゼンするビデオです。3日前にアップロードされています。アメリカでもALS専門のトップクラスの医師として認められている著名なシニアクラスの先生です（シニアという意味は年齢が高いということではなく、職位高いという意味です）。年齢は70才のようですが、まだまだご活躍されているようです。コロンビア大学のウエブによると、同氏は東邦大学医学部を卒業された後、数年して渡米され、ジョンホプキンズ大学でのインターンシップや数々の研修や