マシャド・ジョセフ病

2月14日に第14回群馬大学未来先端研究機構国際シンポジウムが開催されましたこの時、ポルトガルのコインブラ大学、アルメイダ教授さをんが、神経変性疾患に対する遺伝子治療研究の進捗について話されいますたまに調べていますが、群馬大学、コインブラ大学アルメイダラボ、Facebookも見ていますけど、どちらも情報はないので、もう載せないのでしょうアルメイダ教授さんは脊髄小脳変性症SCA3型（マシャドジョセフ病）をの遺伝子治療研究をされていて、そこから他のタイプへとも考えているようですいい話しは

SeelosTherapeutics社、筋萎縮性側索硬化症（ALS）のSLS-005（トレハロース静注）試験のトップライン結果に関する最新情報を発表本試験は、全解析セット（FAS）2において、主要評価項目および副次評価項目で統計学的有意性を満たさなかったものの、88％の成功確率（事前に規定された98％）で13％の機能および死亡率の改善を示し、事前に規定されたサブグループ（ERF）1において有効性の潜在的シグナルを示しました。死亡率で調整したALSFRS-R評価における変化の傾きは、24週時

動物実験は、倫理的な理由などから反対の声も多い。そんな動物実験の代替となる可能性を秘めた5種類の新薬テスト方法が、科学誌『Science』に掲載された。Organoids1つ目は「Organoids」で、幹細胞の培養物らしい。心臓や肺などを模倣したもので、薬剤のスクリーニング（候補となる薬剤のなかから効果が見込めるものを選別する実験）に使えるそうだ。Organ-on-a-chip2つ目は、「Organ-on-a-chip」。デバイスに細胞が並べられており、臓器の構造や生理機能が反映される

先日紹介した脊髄小脳変性症の治療薬、トリリルゾールの話しです『脊髄小脳変性症治療薬トリリルゾールをFDAに承認申請／バイオヘブン』バイオヘブンは5月31日、脊髄小脳変性症の治療薬、トリリルゾールを米食品医薬品局（FDA）に提出1年前、この薬は第3相試験で主な目標を達成できませんでしたが、…ameblo.jpBiohaven社の最高経営責任者兼会長であるVladCoric氏が『現在の治療法のない希少疾患に対する新たな治験薬の開発は、数年にわたるプロセスであり、これは私たち自身の社内

6月22日、リプロセル、株主総会後の事業説明会資料からリプロセルhttps://reprocell.co.jp/wp-content/uploads/2023/06/98572bd51ccd9d9da91e8a04bb202658.pdf

バイオヘブンは5月31日、脊髄小脳変性症の治療薬、トリリルゾールを米食品医薬品局（FDA）に提出1年前、この薬は第3相試験で主な目標を達成できませんでしたが、その後のBiohaven社のデータ分析で、SCA3型の参加者の間で、よりポジティブな兆候が見られることが判明しました。Biohaven社が承認を求めているのは、このサブグループである。トリルゾールは、筋萎縮性側索硬化症の治療薬であるリルゾールのプロドラッグ製剤である。経口投与により、血中のアミノペプチダーゼが

バイオヘブンは5月31日、脊髄小脳変性症の治療薬、トリリルゾールを米食品医薬品局（FDA）に提出1年前、この薬は第3相試験で主な目標を達成できませんでしたが、その後のBiohaven社のデータ分析で、SCA3型の参加者の間で、よりポジティブな兆候が見られることが判明しました。Biohaven社が承認を求めているのは、このサブグループである。トリルゾールは、筋萎縮性側索硬化症の治療薬であるリルゾールのプロドラッグ製剤である。経口投与により、血中のアミノペプチダーゼがトリペプチド担体からリル

今日の夜中0時頃に公開されました8分30秒からメディカル事業の説明に入り、ステムカイマルについて9分から説明が始まります全体では約40分の動画になります話しはリプロセルの横山代表です安全性は問題ないようです効果については個人差があるのは当然かと思いますが、進行抑制効果はあるようで、中には症状が改善した患者さんもいるようです承認申請が待たれます埋め込みは出来ない設定になっているようなので、YouTubeでご覧ください👇リプロセル2023年度3月期第4四半期決算説明会2

第64回日本神経学会学術大会第64回日本神経学会学術大会www.neurology-jp.org

国立運動失調症財団、最高科学責任者のローレン・ムーア博士のインタビューが載っていたので紹介だけ脊髄小脳変性症3型（マシャドジョセフ病）を発症されたご家族がいらっしゃるとのことですローレン・ムーア博士についてローレン・ムーア博士は運動失調症の研究コミュニティ全体で協力的で信頼できる同僚として高い評価を得ています現在、彼女は国立運動失調症財団の最高科学責任者を務めています彼女は以前、臨床段階のバイオテクノロジー企業に勤務しており、運動失調症などのまれな神経疾患の遺伝子サイレンシング療法の

WaveLifeSciences社のハンチントン病治療薬WVE-003のPh1b/2a試験（SELECT-HD）でハンチンチン（HTT）の変異体に限った脳脊髄液（CSF）での減少が認められたそうですウェーブ・ライフ・サイエンス（WAVELifeSciencesLtd.）は遺伝子医薬品会社（核酸医薬品）です現在ハンチントン病は臨床試験中脊髄小脳変性症3型（SCA3型、マシャドジョセフ病）は非臨床試験中ですどちらも日本の武田薬品工業がパートナーのようですWaveLifeS

4/29にAtaxiaUKが載せていますバイオジォンの発表を待っていましたけどリリースがありません（バイオジォンジャパンも）調べていたら国際運動失調症財団も4月27日、Twitterに載せていました治験内容も発表されていますので載せますAPharmacokineticsandSafetyStudyofBIIB132inAdultsWithSpinocerebellarAtaxia3-FullTextView-ClinicalTrials.govA

SCA3型の国内リリースがあまりありませんねですので昨年のものですが海外の情報を遺伝子治療開発会社のuniqureがAAV（アデノ随伴ウイルス）ベクターによるAMT-150の研究を進めています昨年5/14のリリースではこれから大型動物による研究を始めるとあります元々、中枢神経系疾患の研究をしているので今年はハンチントン病のリリースが多いです日本語より英語が堪能な人がいらっしゃいますのでこちらPreclinicalTargets-Gene